Secondo Report Italiano sulle ATMP

24 Ottobre 2019

Le Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) – quali l’ingegneria tissutale, le tecnologie geniche e quelle cellulari – sono terapie avanzate al loro alto valore clinico, spesso curative e comunque in grado di trattare patologie senza alternative, potenzialmente applicabili dall’oncologia alle malattie gastrointestinali.

Diversi i temi affrontati nell’Incontro, organizzata da MAProvider nell’ambito del progetto ATMP Forum: la gestione delle ATMP nella programmazione sanitaria e l’eccellenza italiana nella ricerca, l’accesso e la sostenibilità economica, l’individuazione dei centri di trattamento e delle tecnologie sanitarie.

ATMP E LA RICERCA IN ITALIA. “Le ATMP possono rappresentare una concreta opportunità per il sistema Paese e perciò il Governo ha iniziato ad investire e valutare forme innovative di finanziamento e modelli organizzativi che possano realmente garantirne la loro implementazione. In tal senso è sempre più auspicabile un maggiore dialogo tra tutti i potenziali attori per rendere l’Italia competitiva dalla fase di ricerca, allo sviluppo, con il fine ultimo di rispondere agli attuali “unmet need” del paziente”, ha dichiarato il Viceministro della Salute Pierpaolo Sileri.

“In questo affascinante scenario delle terapie avanzate, l’Italia e i ricercatori del nostro Paese hanno tutte le caratteristiche per giocare un ruolo essenziale, sia nella validazione di questi approcci, sia per renderli applicabili a tutti i pazienti che ne possono beneficiare, garantendo al contempo la sostenibilità nel contesto di un sistema sanitario solidaristico di cui i cittadini italiani godono” ha evidenziato il Prof. Franco Locatelli (Direttore Dipartimento di Onco–Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, OPBG e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità)…(continua)

L’IMPIEGO IN NUOVI SETTORI “Negli ultimi 20 anni, si sono registrati molti passi avanti nella terapia delle malattie infiammatorie croniche intestinali grazie allo sviluppo di farmaci ad alto contenuto tecnologico – ha spiegato il Prof. Alessandro Armuzzi (Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS Università Cattolica del Sacro Cuore). – Un ulteriore importante sviluppo in questo campo è rappresentato dalla recente introduzione delle cellule staminali nella terapia delle fistole perianali complesse nella malattia di Crohn, una delle condizioni più impattanti sulla qualità di vita del paziente, in quanto molto invalidante e molto difficile da trattare, con pesanti ripercussioni sulle attività quotidiane. Questa nuova terapia ha il potenziale di garantire una buona risposta nella fase acuta di questa condizione e di mantenere nel tempo uno stato di remissione”.

L’ACCESSO ALLE ATMP: TEMA COMPLESSO MA SEMPRE PIU’ GESTIBILE. “Approvare una ATMP non significa necessariamente accesso del paziente alla terapia, accesso che comporta un complesso processo di valutazione ai fini del rimborso, la determinazione del prezzo e delle eventuali risorse organizzative necessarie, la definizione dei centri destinati alla gestione di tali terapie e la disponibilità effettiva delle risorse – ha evidenziato il Prof. Claudio Jommi (SDA Bocconi) – Nei principali Paesi Europei il quadro dell’accesso è ancora abbastanza frammentato ma si stanno delineando alcune soluzioni pratiche, che la letteratura ha già suggerito: si va dalla disponibilità a stipulare accordi di rimborso parzialmente condizionato agli effetti del farmaco nella pratica clinica, al frazionamento nel tempo del costo delle terapie, pur in un orizzonte temporale ragionevole, fino ad una pianificazione più strutturata dei centri abilitati alla gestione delle ATMP. Questi approcci, unitamente ad una visione più razionale e meno allarmistica rispetto all’impatto sulla spesa, su cui il rapporto fornisce dati analitici, e sistemi strutturati di dialogo anticipato tra imprese, valutatori per l’accesso e pagatori ed altri stakeholder, stanno portando e porteranno una migliore gestione dell’accesso delle ATMP sulla base della coerenza tra costo e valore aggiunto per il sistema sanitario, in un contesto di risorse limitate”.

2° REPORT: REALE IMPATTO SULLA SPESA FARMACEUTICA. "Il 2019 ha visto l’approvazione da parte di EMA di nuove terapie dedicate a pazienti con elevati “unmet need”. Spesso le opzioni per questi pazienti sono trapianti o interventi dal costo molto elevato per il SSN: il beneficio delle ATMP è dato dall’effetto immediato del trattamento “one shot”, il quale rispetto ad anni di trattamenti cronici porta a un risparmio nel lungo periodo – ha sottolineato la Dr.ssa Elena Paola Lanati, Direttore ATMP Forum – Abbiamo quindi voluto stimare l’impatto incrementale sulla spesa farmaceutica per permettere ai decisori di pianificare l’allocazione corretta delle risorse, tenendo conto di un numero realistico di pazienti che verranno trattati e di prezzi sicuramente più elevati della media delle terapie standard, ma comunque contenuti come impatto sul budget. Infatti se nel 2019 andremo incontro a una spesa massima di circa 20 milioni, a 5 anni, la spesa proiettata per i prossimi 16 farmaci sarà inferiore ai 500 milioni. Quando si parla di queste terapie, va ricordato che il loro valore deve tenere conto, non solo di una fase di ricerca e sviluppo costosa e caratterizzata da alto rischio di fallimento, ma anche di costi di produzione del singolo farmaco, sottoposto a procedura GMP e controllo di qualità singolo, decisamente rilevanti”





XII CONGRESSO SIHTA (Società Italiana Health Technology Assessment)

10 Ottobre 2019


L’impatto sulla salute delle persone di due importanti innovazioni tecnologiche in sanità – quali l’intelligenza artificiale e le terapie geniche/cellulari – la loro valutazione e sostenibilità per SSN, sono al centro dell’attenzione nel XII Congresso SIHTA, a Milano.

Le DIGITAL HEALTH Per rispondere alle esigenze di salute sempre più le nuove tecnologie entrano negli studi medici e negli ospedali: oltre alle cartelle elettroniche, ampiamente diffuse, stanno assumendo un ruolo importante le “app” strumenti tangibili di quella che viene chiamata la salute digitale, in cui l’intelligenza artificiale (IA) appare come la strada più promettente.

“L’IA permette di trattare in modo avanzato i pazienti mediante le tecnologie robotiche. Ma è importante sottolineare come tale strumento, soprattutto in ambito sanitario, deve essere utilizzato a supporto del professionista e della sua attività in tutti i processi e non in sua completa e totale sostituzione: metaforicamente considero l’IA come un’ortesi e non una protesi. Naturalmente è fondamentale la valutazione HTA per garantire l’accesso dei cittadini all’innovazione tecnologica sulla base di prove certe di appropriatezza” – ha precisato il Prof. Pietro Derrico(Presidente SIHTA e Direttore Tecnologie e HTA, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma)…(continua)


“Gestione Clinica della Sindrome Coronarica Acuta (SCA) in Regione Lombardia”

8 Maggio 2019


L'evento promosso da Motore Sanità, ha fatto il punto della situazione nella Regione Lombardia per pazienti con SCA, con obiettivo di contribuire a migliorare un percorso integrato (tra i più avanzati d'Italia) che partendo da un primo intervento del 112/118, prosegue con pronto soccorso/ricovero, con la successiva riabilitazione post-evento e con un follow-up gestito dal medico di medicina generale.

In Lombardia l’urgenza con il paziente è gestito dall'Azienda Regionale Emergenza Urgenza (AREU), che indirizza in base alla gravità dell’evento i mezzi di soccorso più adatti, che in loco possono anticipare la terapia per contenere la malattia, e contemporaneamente effettuare un ECG avanzato (oltre 78.000 nel 2018) trasmettendolo al centro operativo. Ciò permette di attivare un Fast Track negli Ospedali HUB (in casi positivi per STEMI, o sospetto A-Ao) e un rapido invio agli Ospedali SPOKE attrezzati (per la casistica meno complessa). Tale approccio integrato ha permesso un tempo di ospedalizzazione mirata dalla chiamata del cittadino che risulta inferiore di oltre 10 minuti alle raccomandazioni della Società Europea di Cardiologia, con un Costo/Intervento Territoriale Professionistico pari 169 Euro (inferiore ad ogni altro paese “occidentale”)….


CONVEGNO ‘Cancer Real World: from needs to challenges’ (Milano, 24-25 gennaio 2019)

24 Gennaio 2019


Il Convegno ha sottolineato l’importanza di realizzare un sistema che, basandosi sull'osservazione dell'esperienza passata dei beneficiari del SSN, sia in grado di orientare le scelte sul miglior modo per trattare i pazienti nel futuro.
Investire sulla qualità della ricerca e sulla formazione di figure professionali in grado di affrontare le nuove sfide è la risposta ai nuovi scenari della ricerca farmaceutica, in quanto:
  • Le agenzie regolatorie di tutto il mondo hanno adottato vari meccanismi per accelerare l'iter approvativo al fine di mettere velocemente a disposizione dei pazienti cure innovative potenzialmente più efficaci e tollerate. Tanto più brevi sono i tempi dedicati allo studio del farmaco, tanto più deboli sono le prove disponibili al momento della sua approvazione. Per questo motivo l'osservazione rigorosa degli effetti dei percorsi terapeutici sperimentati dai pazienti nel cosiddetto mondo reale (dopo che la terapia è stata autorizzata), è diventata un'esigenza.
  • L’innovazione, con cure efficaci ma enormemente costose, per non mettere in discussione la sostenibilità del nostro SSN deve essere governata: è necessario identificare le cure che garantiscano un sostanziale guadagno di efficacia e tollerabilità e i pazienti che realmente possono beneficiarne, prove che possono essere prodotte da rigorosi studi sul mondo reale...

L’evoluzione dell’ingegneria genetica in Immunoncologia: innovazione e prospettive

18 Dicembre 2018


Il trattamento delle patologie oncologiche ha visto una sensibile evoluzione negli ultimi anni, con lo sviluppo di nuove tecnologie che hanno migliorato sensibilmente la prospettiva e qualità di vita dei pazienti.
L’immunoncologia è l’ultima frontiera nel trattamento delle neoplasie e ha di fatto affiancato le classiche chemioterapia, radioterapia e chirurgia. Il meccanismo alla base è quello di utilizzare il sistema immunitario del paziente stesso contro il tumore.
Le nuove terapie geniche in campo immunoncologico offrono un trattamento potenzialmente curativo a quei pazienti per i quali non siano disponibili ulteriori opzioni terapeutiche, con l’obiettivo ambizioso di eradicare completamente la malattia.
Nel Convegno “L’evoluzione dell’ingegneria genetica in Immunoncologia: innovazione e prospettive, organizzato da MAProvider, sono state analizzate le potenzialità e peculiarità dell’immunoncologia e dell’ingegneria genetica, per comprendere le innovative opportunità in arrivo nel prossimo futuro……