VALUTAZIONE DELL'INNOVATIVITA' DEI FARMACI ONCOLOGICI
NELLE FASI PRECOCI DI MALATTIA

9 Giugno 2026

Per scaricare la PUBBLICAZIONE

  • Il riconoscimento dell'innovativita' dei farmaci rappresenta uno degli strumenti centrali attraverso cui AIFA orienta l'accesso precoce alle terapie, promuove il valore clinico e governa l'allocazione delle risorse pubbliche.

  • In questo contesto, l'evoluzione recente dell'assetto istituzionale AIFA - con l'istituzione di una (unica) Commissione Scientifica ed Economica (CSE) e la pubblicazione di criteri aggiornati per il riconoscimento dell'innovativita' - assieme all'implementazione dell'HTA Regulation a livello europeo, offrono l'opportunita' di una riflessione critica e prospettica. In particolare, sui parametri utilizzati per definire il vantaggio terapeutico aggiunto in relazione agli endpoint non basati sulla sopravvivenza globale (Overall Survival, OS) nel trattamento delle neoplasie in fase iniziale.

  • Per analizzare tale ambito e' stato costituito un Gruppo di lavoro multidisciplinare (comprendente esperti di clinica oncologica, metodologia della ricerca, procedure regolatorie ed economia sanitaria) - che ha prodotto un Documento la cui sintesi e' stata pubblicata su 24ORE SALUTE - nel contesto del Progetto Oncology Early Asset Percorso di Consensus con metodologia NGT (Nominal Group Technique) con il contributo non condizionante di Astrazeneca.



    ANALISI TEMPI CDA-PUBBLICAZIONE IN GU DEI PROVVEDIMENTI DI RIMBORSABILITA'
    CON PORTALE TROVA NORME FARMACO-AIFA

    19 Febbraio 2026

    Per scaricare la PUBBLICAZIONE

  • Obiettivo dell'analisi e' stato quello di valutare - nell'ambito del processo di P&R - i tempi della fase 'CdA-pubblicazione in GU', ovvero dalla delibera del Consiglio di Amministrazione di AIFA, concernente l'approvazione dei medicinali ai fini dell'Autorizzazione all'Immissione in Commercio e rimborsabilita' da parte del SSN, alla pubblicazione della correlata determina solo sul portale Trova Norme Farmaco (TNF) con avviso in Gazzetta Ufficiale.

  • L'Analisi - la cui sintesi e' stata pubblicata su 24ORE SALUTE - e' relativa al periodo aprile-dicembre 2025 (dato disponibile nel TNF), ha permesso di valutare la riduzione delle tempistiche di questa fase rispetto al 'Rapporto AIFA 2018-2022', che ne aveva evidenziato una incidenza non trascurabile (in media il 28% per tutti i farmaci) sulle tempistiche complessive del processo.

  • Trattasi di un approfondimento preliminare dello strumento TNF: ulteriori analisi su altre fasi del processo P&R saranno oggetto di studio alla luce delle informazioni disponibili nel portale e inserite nel database appositamente strutturato, permettendo valutazioni continuative.



    PROFILAZIONE GENOMICA DELLE NEOPLASIE OVARICHE: FOCUS SU HRD
    TEST FINALMENTE A CARICO SSN CON LEGGE DI BILANCIO 2026

    31 Dicembre 2025

    Per scaricare la PUBBLICAZIONE

  • Il carcinoma ovarico e' ancora oggi uno dei 'big killers' (oltre il 50% di mortalita' a 5 anni) con 6.000 nuovi casi all'anno.
    In questo ambito - oltre ad un ruolo fondamentale svolto dalla variante patogenetica costituzionale nei geni BRCA1-2 - eventi di tipo genetico ed epigenetico possono provocare l'inattivazione di altri componenti del complesso di ricombinazione omologa coinvolto nella riparazione del DNA, causandone un deficit funzionale (Homologous Recombination Deficiency, HRD).

  • L'analisi del Gruppo Multidisciplinare Innovativita' - la cui sintesi e' stata pubblicata su 24ORE SALUTE - ha evidenziato che e' possibile la profilazione NGS HRD (che comprende anche la valutazione di BRCA1-2), caratterizzante il 50% dei casi di carcinoma sieroso di alto grado dell'ovaio, con un costo (tariffa) pari a 1.350 euro. ).

  • La legge 213/2023 (e la relativa bozza di DM Ministero Salute) ha previsto un Fondo di 1 milione di euro per l'anno 2024, rinnovato per il 2025, ma solo con la Legge di Bilancio 2026 il test è a carico del SSN

    		•


    PROFILAZIONE GENOMICA
    DEL NSCLC

    Per scaricare il documento

    La profilazione genomica fornisce informazioni ampie sulle alterazioni molecolari coinvolte nello sviluppo delle neoplasie, permettendo di tracciare il profilo genetico-molecolare delle varie forme tumorali, al fine di trattare i pazienti con terapie personalizzate.

    In particolare, l'analisi PROFILAZIONE GENOMICA DEL NSCLC (non-small-cell lung cancer):
    • ha approfondito gli aspetti clinici ed economici di questo tumore, paradigmatico per la limitata disponibilità di campioni tissutali ottenuti con agobiopsie per l’esecuzione di diversi test di patologia molecolare predittiva;
    • ha evidenziato che la profilazione genomica con NGS del NSCLC in 1a linea di trattamento, oltre a testare simultaneamente più muta- zioni, determina un’importante riduzione della spesa per paziente: con un costo medio per i test, compreso i costi di struttura (e inclusiva della valutazione della espressione di PD-L1 analizzabile solo con immunoistochimica) pari a € 1.146 rispetto a € 1.781 delle tecniche standard.
    • ha valutato il costo della profilazione estesa (CGP) del NSCLC con tecnologia NGS,in uno scenario di pratica clinica in evoluzione che consente di testare/studiare contempora- neamente 300 alterazioni, alcune delle quali con implicazioni terapeutiche disponibili nei prossimi anni, e di fornire dati anche sul TMB. Tale costo (compreso costi di struttura) è risultato pari a € 1.863, allineato alla tariffa prevista dalla Regione Lombardia per la prestazione “Analisi di sequenza genica mediante NGS e tecniche assimilabili”, pari a € 2.072,74.
    • L’analisi ha permesso quindi di colmare un gap informativo nel nostro Paese, contribuendo a fornire indicazioni per la determinazione di tariffe relative al sequenziamento genico di nuova generazione.