FARMACI A INDICAZIONE AGNOSTICA:
UNA NUOVA PROSPETTIVA TERAPEUTICA IN ONCOLOGIA

Negli ultimi anni, la crescente capacità di acquisire informazioni sulla caratterizzazione molecolare della malattia oncologica ha permesso di aumentare la conoscenza meccanicistica della biologia tumorale e di amplificare l’utilizzo di terapie mirate (o target), per un numero sempre maggiore di pazienti.

Questo tipo di ricerca si integra, senza sostituirlo, all’approccio “classico’’ basato sull’istopatologia, consentendo, in alcuni casi, di predire la sensibilità a terapie mirate (oncologia mutazionale) e orientare la scelta terapeutica indipendentemente dalla sede del tumore primitivo (approccio agnostico).

Lo sviluppo di nuove potenziali opportunità terapeutiche per i pazienti si accompagna, però, alla necessità di un cambiamento culturale e organizzativo della gestione dell’oncologia italiana da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN).

Da qui il Gruppo di Lavoro ‘‘Farmaci Agnostici in Oncologia’’, nel cui ambito, avvalendosi della collaborazione di esperti, sono state discusse queste problematiche, identificando criticità e possibili soluzioni per favorire l’implementazione dell’oncologia mutazionale in Italia raccolte nell'articolo "FARMACI A INDICAZIONE AGNOSTICA: UNA NUOVA PROSPETTIVA TERAPEUTICA IN ONCOLOGIA", di cui si riportano le conclusioni:

  • Obiettivo prioritario delle Società Scientifiche e dell’Ente Regolatorio, deve essere la riduzione del gap tra la performance diagnostica sempre migliore (maggiore estensione e diffusione delle piattaforme di profilazione molecolare sul territorio) e le possibilità terapeutiche correlate (al momento limitate).

  • L’approvazione e rimborso di larotrectinib ed entrectinib rappresentano un punto chiave di questo cambio di prospettiva ma ulteriori sforzi sono necessari per raggiungere maggiore uniformità nei sistemi MTB-GOM regionali, fino alla creazione di un unico Sistema Paese in grado di offrire a tutti i pazienti, e a carico del SSN, le opportunità offerte dall’oncologia mutazionale e dallo sviluppo di nuovi farmaci a indicazione agnostica.