L’impatto dell’artrite reumatoide e l’accesso ai relativi farmaci Bendt Jonsson(1), Gisela Kobelt(2), Josef Smolen(3), (1) Department of Economics, Stockholm School of Economics, Stockholm, Sweden (2) Department of Orthopedics, University of Lund, Lund, Sweden (3) Division of Rheumatology, Internal Medicine III, Medical University of Vienna, Vienna, Austria Il presente articolo - sintesi di un rapporto pubblicato, quale supplemento, su "The European Journal of Health Economics" - fornisce un quadro sistematico dei principali aspetti clinici ed economici collegati alla artrite reumatoide (AR). Vengono evidenziati i dati (i) di impatto della patologia, in termini di prevalenza, di effetti sullo stato di salute e sulla qualità di vita dei pazienti, di costi a carico del sistema sanitario e della società nel suo complesso; (ii) di evoluzione degli approcci diagnostico-terapeutici alla malattia; (iii) di penetrazione delle nuove terapie farmacologiche, in particolare degli inibitori del TNF in gran parte dei Paesi OCSE; (iv) dei fattori determinanti i differenziali nell’accesso a tali terapie, nonche (v) una sintesi dei risultati dei principali studi di valutazione economica delle tecnologie, in particolare farmacologiche. Le principali evidenze di tale rapporto possono essere cosi sintetizzate. La prima è relativa al costo sociale della AR che è molto elevato, e una quota consistente di tale costo è rappresentata dagli oneri derivanti dalla perdita di produttività: ciò è legato al notevole impatto invalidante della patologia (dal 30% al 50% dei pazienti non è piu in grado di lavorare a dieci anni dall’insorgenza della malattia). Gran parte degli studi di costo sociale sono stati condotti prima del lancio dei nuovi farmaci biologici, che rappresentano una quota consistente dei costi delle prestazioni sanitarie per pazienti affetti da AR. E’ possibile quindi che i costi diretti sanitari siano sottostimati negli studi qui presentati La seconda è che esistono sensibili differenze nell’accesso ai nuovi farmaci nei diversi paesi oggetto di indagine. Tali differenze sono generate in primo luogo, dati i prezzi elevati di tali medicinali, dalle diverse condizioni socio-economiche. Tuttavia esistono importanti differenze nel livello di accesso anche in paesi caratterizzati da condizioni economiche simili. Lo studio mostra, senza trarne delle indicazioni conclusive di correlazione tra i due fenomeni, che il tasso di penetrazione è maggiore in quelle nazioni in cui è stato sviluppato un solido sistema di valutazione delle tecnologie agganciato anche alle decisioni sulla rimborsabilità dei farmaci, ed in cui tali valutazioni sono effettuate adottando la prospettiva più ampia della società e non quella più ristretta del sistema sanitario. La terza evidenza riguarda gli studi di costo-efficacia riferiti ai nuovi farmaci per l’AR. Il report sottolinea la notevole difficoltà implicita in analisi comparate di studi condotti in paesi diversi, con prospettive di analisi differenti e basati su specifici modelli di analisi. Tuttavia possono essere tratte dalla review della letteratura alcune indicazioni importanti: (i) le valutazioni economiche basate sui risultati di trial clinici mostrano dati di costo-efficacia tendenzialmente inferiori a 50.000 Euro/QALY (anni di vita guadagnati ponderati per la qualita); (ii) le analisi di costo-efficacia basate su dati post-marketing riferiti alla popolazione complessivamente interessata dall’utilizzo di tali farmaci sono rare e non conclusive rispetto al rapporto costo-efficacia.